إضاءة دبي

(SeaPRwire) –   ستُعرض البيانات كعروض شفهية وعروض ملصقات في الاجتماع السنوي لجمعية الصرع الأمريكية لعام 2024

ثاوزند أوكس، كاليفورنيا، 6 ديسمبر 2024 — أعلنت شركة Capsida Biotherapeutics (“Capsida”) اليوم عن بيانات ما قبل السريرية الجديدة حول CAP-002، وهو مرشح العلاج الجيني من الجيل التالي المُدار عن طريق الوريد والذي يُعد الأول من نوعه لعلاج التهاب الدماغ النمائي والصرعي (DEE) بسبب طفرات بروتين الربط السينتاكسين 1 (STXBP1). تُظهر البيانات الجديدة في الرئيسيات غير البشرية (NHPs) والخلايا البشرية إمكانية أن يُصحح CAP-002 بشكل كبير النوبات، والتشوهات الحركية، والإعاقات النمائية/العقلية لدى مرضى STXBP1-DEE. من المقرر أن يدخل CAP-002 إلى العيادة في النصف الأول من عام 2025. وقد أنهت Capsida مؤخرًا اجتماعًا ما قبل تقديم الطلب إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وحصلت على تسمية الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ CAP-002.

في الخلايا العصبية البشرية المصابة في المختبر، استعاد CAP-002 بروتين STXBP1 إلى مستوياته الطبيعية وصحح تمامًا نشاط الشبكة العصبية. في الرئيسيات غير البشرية، أظهر CAP-002 المُدار عن طريق الوريد توزيعًا وتعبيرًا واسعي النطاق في جميع أنحاء الدماغ، مع الحد من الآثار على الأنسجة غير المستهدفة، مثل الكبد والعقد الجذرية الظهرية (DRGs). ترتبط الزيادات المعتمدة على الجرعة من STXBP1 ارتباطًا كبيرًا بدراسات علم الأدوية قبل السريرية في الفئران التي أثبتت إمكانية علاج وحتى تصحيح المرض بالكامل من خلال استكمال الجينات. كان CAP-002 آمنًا وقابلًا للتحمل بشكل جيد، مع استهداف أقل بنسبة 20 ضعفًا للكبد وأقل بنسبة 143 ضعفًا لتعبير DRG مقارنةً بـ AAV9، دون أي نتائج نسيجية ضارة.

قال بيتر أناستاسيو، الرئيس التنفيذي لشركة Capsida Biotherapeutics: “يُعد STXBP1-DEE حالة مرضية تُغير حياة المرضى وأسرهم، ولا توجد علاجات معتمدة”. “تُظهر هذه البيانات الجديدة إمكانية أن يُعالج CAP-002 جميع مظاهر المرض بأمان، ونتطلع إلى تطوير هذا البرنامج إلى العيادة في النصف الأول من عام 2025.”

ستُعرض هذه البيانات في عروض شفهية وعروض ملصقات في الاجتماع السنوي لجمعية الصرع الأمريكية (AES) لعام 2024 الذي سيعقد في 6-10 ديسمبر 2024 في لوس أنجلوس، كاليفورنيا.

تفاصيل العرض التقديمي

العرض الشفهي:

• العنوان: العلاج الجيني الجهازي باستخدام AAV المُهندس يُظهر الفعالية والسلامة قبل السريرية التي تدعم علاج تعديل المرض لالتهاب الدماغ النمائي والصرعي STXBP1
• التاريخ والوقت: السبت، 7 ديسمبر 2024، 2:45 – 5:00 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
• الجلسة: منصة B | البحث الإكلينيكي
• رقم الجلسة: B.06
• الموقع: مركز مؤتمرات لوس أنجلوس، الغرفة 404، المستوى 2
• المُقدم: أليسون نول، دكتوراه، مديرة البحوث قبل السريرية، Capsida

عرض الملصق:

• العنوان: العلاج الجيني الجهازي باستخدام AAV المُهندس يُظهر الفعالية والسلامة قبل السريرية التي تدعم علاج تعديل المرض لالتهاب الدماغ النمائي والصرعي STXBP1
• التاريخ والوقت: السبت، 7 ديسمبر 2024، 12:00 – 2:00 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
• جلسة الملصقات: جلسة الملصقات 1
• رقم الملصق: 237
• الموقع: مركز مؤتمرات لوس أنجلوس، القاعة الجنوبية H، المستوى 1
• المُقدم: أليسون نول، دكتوراه، مديرة البحوث قبل السريرية، Capsida

يمكن العثور على الملخصات على موقع AES الإلكتروني على .

حول التهاب الدماغ النمائي والصرعي STXBP1 (STXBP1-DEE)
يوجد بروتين STXBP1 في كل خلية عصبية في الدماغ وهو ضروري لوظيفة الناقل العصبي الطبيعية. يرتبط الطفرة في جين STXBP1 بنوبات مقاومة للعلاج، وتأخر شديد في النمو وإعاقة عقلية، وتشوهات حركية، والموت المفاجئ غير المتوقع في الصرع (SUDEP). يُقدر أن يُصيب STXBP1-DEE ما يصل إلى طفل واحد من بين 26000 طفل على مستوى العالم. لا توجد علاجات معتمدة.

حول Capsida Biotherapeutics
Capsida Biotherapeutics هي شركة علاج جيني متكاملة بالكامل مع خط أنابيب الجهاز العصبي المركزي (CNS) يتكون من علاجات تعديل المرض وربما علاجات شافية للأمراض النادرة والأكثر شيوعًا في جميع الأعمار. تتيح الكابسيدات المُهندسة الخاصة بشركة Capsida مستويات عالية من نقل الخلايا العصبية مع الحد من الميل إلى الأعضاء غير المستهدفة، مثل الكبد. يتضمن خط أنابيب Capsida المملوك بالكامل علاجًا محتملًا يُعد الأول من نوعه لالتهاب الدماغ النمائي والصرعي STXBP1 (STXBP1-DEE)، والذي حصل على تسمية الدواء اليتيم (ODD) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، وعلاجًا من أفضل فئاته لمرض باركنسون المرتبط بطفرات GBA (PD-GBA)، وعلاجًا من أفضل فئاته لضمور فريدريش. من المقرر أن يدخل برنامج STXBP1-DEE وبرنامج PD-GBA إلى العيادة في النصف الأول من عام 2025. بالإضافة إلى برامجها المملوكة بالكامل، تمتلك الشركة شراكات مُثبتة مع AbbVie و Lilly و CRISPR Therapeutics. تأسست Capsida في عام 2019 من قبل المستثمرين الرئيسيين Versant Ventures و Westlake Village BioPartners، وظهرت من بحث رائد في مختبر فيفيانا غرادينارو، دكتوراه، أستاذة علم الأعصاب في معهد كاليفورنيا للتكنولوجيا. تواصل معنا على .

المصدر Capsida Biotherapeutics