(SeaPRwire) – نان تونغ و سوتشو، الصين، 24 ديسمبر 2024 — أعلنت شركة Ractigen Therapeutics، وهي شركة أدوية في مرحلة التجارب السريرية متخصصة في تطوير علاجات مبتكرة تعتمد على الحمض النووي الريبي، اليوم عن نجاح جرعة أول مريض في المرحلة الأولى من التجارب السريرية لعلاج RAG-17، وهو علاج siRNA مبتكر يستهدف التصلب الجانبي الضموري (ALS) المرتبط بطفرات جين سوبرأوكسيد دسميوتاز 1 (SOD1) في المستشفى التابع الثاني لكلية الطب بجامعة Zhejiang.
تُعدّ الدراسة السريرية في المرحلة الأولى تجربة عشوائية، مزدوجة التعمية، خاضعة للتحكم الوهمي، مصممة لتقييم السلامة/القدرة على التحمل، والديناميكا الدوائية، والديناميكا الصيدلانية، والفعالية الأولية لـ RAG-17 لدى مرضى SOD-ALS. وتُجرى هذه التجربة تحت إشراف الدكتور Yilong Wang في مستشفى بكين تيان تان التابع لجامعة بكين الطبية، والدكتور Zhiying Wu في المستشفى التابع الثاني لكلية الطب بجامعة Zhejiang، على التوالي، بالتعاون مع الدكتورة Huifang Shang في مستشفى غرب الصين بجامعة سيتشوان.
“يُمثل أول مريض يتلقى جرعة من RAG-17 علامة فارقة في مهمتنا لمكافحة مرض ALS، وهو أحد أكثر الأمراض التنكسية العصبية تدميراً”، قال الدكتور Long-Cheng Li، مؤسس ورئيس شركة Ractigen Therapeutics. “ويُبرز هذا الإنجاز التزامنا الراسخ بتطوير العلاجات القائمة على الحمض النووي الريبي التي لديها القدرة على تغيير حياة المرضى وأسرهم المتأثرين بحالات نادرة وخطيرة مثل مرض ALS.”
حصل RAG-17 على تصنيف الدواء اليتيم (ODD) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في مارس 2023، تلاه موافقة FDA على طلب الدواء الجديد قيد التحقيق (IND). وفي مايو 2024، وافق مركز تقييم الأدوية (CDE) التابع لإدارة المنتجات الطبية الوطنية في الصين (NMPA) على طلب الدواء الجديد قيد التحقيق. وفي الآونة الأخيرة، في نوفمبر 2024، قدمت تجربة سريرية مبادر بها الباحث (IIT) لـ RAG-17 بيانات سريرية واعدة، مما عزز من إمكاناتها كعلاج تحولي. وقد تم عرض نتائج IIT الواعدة في المؤتمر الوطني السابع والعشرين لأمراض الأعصاب، وعلم الأعصاب 2024، والمؤتمر الدولي الخامس والثلاثين حول مرض ALS/MND، مما حظي بتأييد قوي واهتمام من المجتمع العلمي العالمي.
حول RAG-17
RAG-17 هو siRNA مصمم خصيصاً لقمع جين SOD1 لدى مرضى ALS الذين يعانون من طفرات ممرضة. باستخدام منصة توصيل SCAD
الخاصة بشركة Ractigen، تم ربط siRNA مع أوليغونوكليوتيد مساعد (ACO) لتحسين توصيله إلى الجهاز العصبي المركزي (CNS). وقد أظهرت الدراسات قبل السريرية، بما في ذلك تلك التي استخدمت نموذج الفأر hSOD1G93A، الفعالية العلاجية الرائعة لـ RAG-17 في تحسين الوظيفة الحركية وإطالة عمر الفئران. أظهرت نتائج IIT أن RAG-17 المُعطى داخل القناة الشوكية كان جيد التحمل عبر جميع مستويات الجرعة مع حدوث آثار جانبية خفيفة فقط، كما أن تقييمات السلامة الشاملة أكدت مظهره المواتي.
حول مرض ALS
يُعدّ مرض ALS، وهو مرض تنكسي عصبي شديد لا يوجد له علاج، يقلل بشكل كبير من متوسط العمر المتوقع، حيث يموت معظم المرضى بسبب الفشل التنفسي في غضون 3-5 سنوات من التشخيص. تتضمن الأعراض الأولية عادةً تشنجات العضلات، والارتعاش، والضعف. تتطور هذه الأعراض إلى صعوبات في الحركة والكلام، والحاجة إلى التنفس بمساعدة الأجهزة، والشلل، وفي النهاية الموت. تمثل الطفرات في جين SOD1 حوالي 20% من حالات ALS العائلية و 5% من حالات ALS المتفرقة.
حول Ractigen Therapeutics
تُعدّ Ractigen Therapeutics رائدة في تطوير أدوية الحمض النووي الريبي الصغير المنشط (saRNA)، وهي في طليعة تطوير أدوية saRNA باستخدام آلية تنشيط الحمض النووي الريبي (RNAa) لزيادة تنظيم التعبير الجيني الداخلي. وتتضمن هذه الطريقة المبتكرة استهداف saRNA لجينات محددة لتعزيز النسخ، وبالتالي استعادة وظائف البروتين الطبيعية. تُعدّ تقنية Ractigen المتطورة محورية في علاج الأمراض التي لا يمكن علاجها بالطرق التقليدية، مثل تلك الناتجة عن إسكات إبيجينومي أو انخفاض التعبير الجيني. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة موقعنا الإلكتروني على .
المصدر Ractigen Therapeutics
يتم توفير المقال من قبل مزود محتوى خارجي. لا تقدم SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) أي ضمانات أو تصريحات فيما يتعلق بذلك.
القطاعات: العنوان الرئيسي، الأخبار اليومية
يوفر SeaPRwire تداول بيانات صحفية في الوقت الفعلي للشركات والمؤسسات، مع الوصول إلى أكثر من 6500 متجر إعلامي و 86000 محرر وصحفي، و3.5 مليون سطح مكتب احترافي في 90 دولة. يدعم SeaPRwire توزيع البيانات الصحفية باللغات الإنجليزية والكورية واليابانية والعربية والصينية المبسطة والصينية التقليدية والفيتنامية والتايلندية والإندونيسية والملايو والألمانية والروسية والفرنسية والإسبانية والبرتغالية ولغات أخرى.