Posted on

ملبورن، أستراليا، 23 أكتوبر 2023 — أعلنت شركة سيرتا ثيرابيوتيكس (سيرتا)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تطور علاجات دقيقة مبتكرة للمرضى الذين يعانون من أمراض التهابية وليفية، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت الدواء FT011 التجريبي للشركة تصنيف الدواء اليتيم لعلاج مرض التصلب الجلدي الجهازي (التصلب).

يمنح تصنيف الدواء اليتيم من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للعلاجات التجريبية التي تعالج أمراض طبية نادرة أو حالات تؤثر على أقل من 200000 شخص في الولايات المتحدة. يوفر تصنيف الدواء اليتيم مزايا لمطوري الأدوية بما في ذلك المساعدة في عملية تطوير الدواء وائتمانات ضريبية للتكاليف السريرية واستثناءات من بعض رسوم إدارة الغذاء والدواء وحصريية تسويقية بعد الموافقة لمدة سبع سنوات.1 يعتبر مرض التصلب الجلدي الجهازي حالة مناعية ذاتية مدمرة للغاية قد تهدد الحياة تتميز بالتهاب وليفة في الجلد وأعضاء أخرى (عادة الرئتين والكلى والقلب).

“نحن سعداء للغاية بأن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية منحت الدواء FT011 تصنيف الدواء اليتيم، والذي نعتقد أنه يسلط الضوء على الحاجة الملحة للابتكار وخيارات علاجية جديدة لمرضى التصلب الجلدي” قال الأستاذ دارين كيلي الرئيس التنفيذي والمؤسس لشركة سيرتا ثيرابيوتيكس. “يمثل هذا التصنيف معلمًا هامًا في تطوير الدواء FT011، الذي يمكن أن يؤسس فوائد سريرية أولية في فئتها عن طريق استهداف سبب التليف على نحو دقيق وتقديم العلاج عبر أعضاء متعددة لهؤلاء المرضى.”

أعلنت سيرتا سابقًا عن نتائج إيجابية للدراسة السريرية المرحلة الثانية التي أشارت إلى أن العلاج بالدواء FT011 لمدة 12 أسبوعًا أدى إلى تحسن سريري ملموس لدى 60% من المرضى الذين عولجوا بجرعة FT011 400 ملغم (بقيمة p = 0.019 مقارنة بالعلاج الوهمي) و20% من المرضى في مجموعة FT011 200 ملغم مقارنة بنسبة 10% في مجموعة العلاج الوهمي.2 حقق ثلاثة مرضى في مجموعات FT011 المجتمعة أقصى درجة من CRISS وهي 1.0، مما يمثل أعلى احتمال للتحسن السريري.3 أظهر ملف السلامة للدراسة أن الدواء FT011 كان آمنًا وجيد التحمل، دون اختلافات في معدلات الآثار الجانبية بين مجموعات العلاج. لم يتم الإبلاغ عن أي آثار جانبية خطيرة في الدراسة، ولا أي آثار جانبية تسببت في توقف أو انسحاب أو إيقاف الدواء.

سيتم عرض بيانات الدراسة السريرية المرحلة الثانية في اجتماع الكلية الأمريكية لأمراض الروماتيزم السنوي 2023 (ACR Convergence)، المقرر عقده بين 10-15 نوفمبر 2023، في سان دييغو كاليفورنيا.

  1. تصنيف الدواء اليتيم لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية. متاح على: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/designating-orphan-product-drugs-and-biological-products تاريخ الاطلاع 9 أكتوبر 2022.
  2. https://certatherapeutics.com/ground-breaking-results-in-phase-2-scleroderma-study-by-certa-therapeutics-demonstrates-improvement-in-more-than-60-of-patients/ 
  3. لم يتم إجراء حساب رسمي لحجم العينة اللازم لنقاط نهاية الفعالية لهذه الدراسة.
  4. د خانا، إت آل.، أرثرايتس روماتول. 2016؛ 68(2): 299–311. doi:10.1002/art.39501
  5. إس إيدي، إت آل.، “التعرف على المؤشرات غير الجائزة كمنبئات بالاستجابة للدواء FT011 في أمراض الكلى” ASN Kidney Week 2022، ملخص 3767783

حول دراسة المرحلة الثانية
كانت دراسة المرحلة الثانية لشركة سيرتا دراسة عشوائية مزدوجة التعمية بالعلاج الوهمي لدراسة حركيات الدواء والتأثيرات الديناميكية الدوائية والسلامة لجرعات فموية من الدواء FT011 لدى مشاركين مصابين بالتصلب الجلدي الجهازي المنتشر (SSc).

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04647890

حول مرض التصلب الجلدي الجهازي (التصلب)
يعتبر مرض التصلب الجلدي الجهازي حالة مناعية ذاتية مدمرة للغاية قد تهدد الحياة تتميز بالتهاب وليفة في الجلد وأعضاء أخرى (عادة الرئتين والكلى والقلب). يؤدي هذا المرض إلى حدوث إعاقات عالية مع تدهور كبير في نوعية الحياة، حيث يعاني المرضى غالبًا من فقدان الحركة والوظيفة والألم والتعب، وغالبًا ما يصاحب ذلك تأثير كبير على صحتهم النفسية. يتميز مرض التصلب الجلدي الجهازي بأعلى معدل وفيات بين أمراض الروماتيزم المرتبطة بمخاطر وفاة أعلى بضعفين من السكان العامين.

Aحول شركة سيرتا ثيرابيوتيكس & الدواء FT011
تركز شركة سيرتا ثيرابيوتيكس على تحسين حياة المرضى عن طريق علاج المرضى الذين يعانون من أمراض معاقة باستخدام علاجات مستهدفة جديدة. منذ تأسيسها في عام 2018، حصلت سيرتا على أكثر من 28 مليون دولار أمريكي من المستثمرين الأستراليين براندون بايوكاتاليست ويونيسيد.

يعتبر الدواء FT011 علاجًا جديدًا وفريدًا من نوعه عن طريق الفم لعلاج التليف المزمن في أعضاء متعددة يتقدم في التجارب السريرية لعلاج مرض التصلب الجلدي الجهازي (التصلب الجلدي المنتظم). يستهدف مستقبل غشائي مقترن بالبروتين جي جيه سابقًا مهمًا لكن غير معالج بعد، مع وجود سجل أبحاث واسع يظهر فعالية واعدة في نماذج متعددة من الأمراض الليفية. أظهر البحث النسخي أن العلاج بالدواء FT011 يؤدي إلى إلغاء تنشيط العلامات الجينية المرتبطة بالتليف، مما يوفر إمكانية لعلاج دقيق.