SKY-0515 هو جزيء صغير يعدل تعديل الحمض النووي الريبوزي المطور من خلال منصة SKYSTAR® الفريدة من نوعها للشركة. سيشمل دراسة المرحلة الأولى لـ SKY-0515 متطوعين أصحاء قبل استهداف مرضى مرض هنتنغتون. مرض هنتنغتون هو مرض عصبي قاتل بلا علاجات شافية.
WALTHAM, Mass., Oct. 23, 2023 — شركة Skyhawk Therapeutics, Inc.، وهي شركة أبحاث حيوية سريرية مرحلة مبكرة تقوم بتطوير معدلات حمض نووي ريبوزي صغيرة فريدة من نوعها، أعلنت اليوم الموافقة التنظيمية الأسترالية على إجراء تجربة سريرية لمرشح Skyhawk SKY-0515 الصغير لاستهداف مرض هنتنغتون (HD). يسبب مرض هنتنغتون تكرار “CAG” السام في جين الهنتينجتون (HTT)، مما يؤدي إلى بروتين هنتينجتون المتحور. تم تصميم SKY-0515 لتعديل التعبير الحمضي النووي لـ HTT، مما يقلل إنتاج البروتين المتحور الذي يؤدي إلى تقدم المرض لدى مرضى مرض هنتنغتون.
“يوفر SKY-0515 إمكانات مثيرة لمرضى مرض هنتنغتون ويقود مجموعة متنامية من العلاجات المستهدفة للحمض النووي المطورة بواسطة منصتنا SKYSTAR®“، قال بيل هاني، الرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة Skyhawk Therapeutics. “ليس لدى مرضى مرض هنتنغتون خيارات علاجية كثيرة حاليًا ولا أي خيار يعكس أو يبطئ تقدم المرض. أظهر SKY-0515 نشاطًا قويًا في نماذجنا ما قبل السريرية التي نعتقد أنها ستنتقل إلى فائدة المرضى.”
هناك حوالي 30000 مريض مرض هنتنغتون أعراضي في الولايات المتحدة وحدها والعديد آخرون قبل الأعراض. لا توجد حاليًا أدوية معتمدة تعكس أو تبطئ تقدم المرض لدى مرضى مرض هنتنغتون. SKY-0515 هو جزيء صغير يستهدف مباشرة RNA HTT، ويتم تناوله عن طريق الفم، ويوفر اختراقًا للدماغ وتوزيعًا في الأنسجة الطرفية مما قد يوفر فوائد هامة للمرضى. يعتبر أول دواء يطوره Skyhawk Therapeutics لدخول التجارب السريرية.
تهدف دراسة المرحلة الأولى لـ SKY-0515 التابعة لشركة Skyhawk Therapeutics إلى استكشاف سلامة وتحمل وديناميكية الدواء ونشاطه الصيدلاني لعلاج SKY-0515 المنفرد لدى المتطوعين الأصحاء وبعد ذلك لدى مرضى مرض هنتنغتون. يمكن العثور على معلومات إضافية عن التجربة في: سجل التجارب السريرية الأسترالي النيوزيلندي (https://www.anzctr.org.au).
حول SKY-0515
تقوم شركة Skyhawk Therapeutics بتطوير معدل حمض نووي ريبوزي صغير للعلاج المحتمل لمرض هنتنغتون كجزء من منصتها الفريدة SKYSTAR®. تم تصميم SKY-0515 للحد من إنتاج البروتين المتحور للهنتينجتون الذي يؤدي إلى تقدم المرض. يسمح التوزيع الصيدلاني المتوقع لـ SKY-0515 بجرعة فموية يومية، ويمكن للجزيء اختراق الدماغ والتوزيع في الأنسجة الطرفية.
حول مرض هنتنغتون
مرض هنتنغتون هو مرض وراثي نادر يسبب تدهور تدريجي لخلايا العصب في الدماغ. يؤثر مرض هنتنغتون بشكل واسع على القدرات الوظيفية للشخص وعادة ما يؤدي إلى اضطرابات في الحركة والمعرفة والنفسية. يمكن أن تظهر أعراض مرض هنتنغتون في أي وقت، لكنها غالبًا ما تظهر في الثلاثينيات أو الأربعينيات من العمر. إذا بدأت الحالة قبل سن 20، فسيطلق عليها اسم مرض هنتنغتون المبكر. عندما يبدأ مرض هنتنغتون في وقت مبكر، قد تكون الأعراض مختلفة بعض الشيء وقد يتقدم المرض بشكل أسرع. تتوفر الأدوية لمساعدة إدارة أعراض مرض هنتنغتون، لكن لا يوجد علاج شافٍ لمرض هنتنغتون، وحاليًا لا توجد أدوية معتمدة تؤخر بداية المرض أو تبطئ تقدمه.
حول Skyhawk
تقوم Skyhawk بتطوير وتسويق العلاجات باستخدام منصتها الفريدة SKYSTAR®، وبناء جزيئات صغيرة تعدل التعبير الجيني لتوفير علاجات ابتكارية للمرضى. لدى Skyhawk تعاونات مثمرة في مجالات مرضية واسعة، بدءًا من أمراض الأعصاب التنكسية إلى علم الأورام.
لمزيد من المعلومات:
www.skyhawktx.com
https://www.linkedin.com/company/skyhawk-therapeutics/
https://twitter.com/Skyhawk_Tx
اتصال إعلامي لشركة SKYHAWK:
مورا مكارثي maura@skyhawktx.com